تقنية جينية واعدة قد تمهد لعلاج متلازمة داون
للعلّم - حقق باحثون في جامعة "ميي" اليابانية إنجازاً علمياً لافتاً، بعدما تمكنوا من حذف كروموسوم زائد في خلايا نمت داخل المختبر باستخدام تقنية "كريسبر-كاس9" (CRISPR-Cas9)، الأمر الذي يعزز الآمال بإمكانية تطوير علاجات مستقبلية لمتلازمة داون.
تحدث متلازمة داون عندما يولد الشخص بثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من نسختين طبيعيتين، ما يؤدي إلى إعاقات ذهنية وصعوبات تعلم، إضافةً إلى مشكلات صحية أخرى.
الباحثون استخدموا تقنية "المقص الجزيئي" للتعرف على النسخة الزائدة من الكروموسوم وفصلها، مع الحفاظ على النسختين الأصليتين الموروثتين من الأبوين. وقد أظهرت الخلايا المصححة أنماطاً جينية وسلوكيات خلوية أكثر قرباً من الطبيعي، خصوصاً في المسارات المرتبطة بتطور الدماغ.
مع ذلك، يؤكد العلماء أن هذه الخطوة لا تزال في بداياتها ولا يمكن اعتبارها علاجاً عملياً حالياً. ويقول الدكتور روجر ريفز من جامعة جونز هوبكنز:
"تقنياً، كان من الممكن إزالة كروموسوم إضافي من خلية واحدة منذ أكثر من عقد، لكن التحدي الأكبر يكمن في تطبيق ذلك على جسم الإنسان الذي يحتوي على تريليونات الخلايا، جميعها تحمل الكروموسوم الإضافي".
وقد جرى اختبار التقنية على نوعين من الخلايا:
خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات تمت إعادة برمجتها من أنسجة بالغة.
خلايا جلدية ليفية.
وبالرغم من نجاح جزء بسيط من الخلايا في التخلص من الكروموسوم الزائد، إلا أن الخبراء يشيرون إلى أن إزالة الكروموسوم 21 من كل خلايا الجسم – والتي يتجاوز عددها 800 مليون خلية – أمر غير واقعي في الوقت الراهن.
إلى جانب التحديات التقنية، هناك أيضاً مخاوف أخلاقية تتعلق بالعواقب غير المتوقعة وإمكانية استخدام هذه التقنيات في إنتاج "أطفال مُصمّمين". ومع ذلك، يرى الباحثون أن هذه الدراسة تشكّل محطة مهمة لفهم متلازمة داون على المستوى الخلوي، وربما تفتح المجال أمام استراتيجيات علاجية جديدة في المستقبل.
تحدث متلازمة داون عندما يولد الشخص بثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من نسختين طبيعيتين، ما يؤدي إلى إعاقات ذهنية وصعوبات تعلم، إضافةً إلى مشكلات صحية أخرى.
الباحثون استخدموا تقنية "المقص الجزيئي" للتعرف على النسخة الزائدة من الكروموسوم وفصلها، مع الحفاظ على النسختين الأصليتين الموروثتين من الأبوين. وقد أظهرت الخلايا المصححة أنماطاً جينية وسلوكيات خلوية أكثر قرباً من الطبيعي، خصوصاً في المسارات المرتبطة بتطور الدماغ.
مع ذلك، يؤكد العلماء أن هذه الخطوة لا تزال في بداياتها ولا يمكن اعتبارها علاجاً عملياً حالياً. ويقول الدكتور روجر ريفز من جامعة جونز هوبكنز:
"تقنياً، كان من الممكن إزالة كروموسوم إضافي من خلية واحدة منذ أكثر من عقد، لكن التحدي الأكبر يكمن في تطبيق ذلك على جسم الإنسان الذي يحتوي على تريليونات الخلايا، جميعها تحمل الكروموسوم الإضافي".
وقد جرى اختبار التقنية على نوعين من الخلايا:
خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات تمت إعادة برمجتها من أنسجة بالغة.
خلايا جلدية ليفية.
وبالرغم من نجاح جزء بسيط من الخلايا في التخلص من الكروموسوم الزائد، إلا أن الخبراء يشيرون إلى أن إزالة الكروموسوم 21 من كل خلايا الجسم – والتي يتجاوز عددها 800 مليون خلية – أمر غير واقعي في الوقت الراهن.
إلى جانب التحديات التقنية، هناك أيضاً مخاوف أخلاقية تتعلق بالعواقب غير المتوقعة وإمكانية استخدام هذه التقنيات في إنتاج "أطفال مُصمّمين". ومع ذلك، يرى الباحثون أن هذه الدراسة تشكّل محطة مهمة لفهم متلازمة داون على المستوى الخلوي، وربما تفتح المجال أمام استراتيجيات علاجية جديدة في المستقبل.